JCIM｜清华大学黄牛等：AI设计的药物分子，结构新颖性评估与启示

背景：药物发现过程复杂且成本高昂，人工智能（AI）在药物研发中展现出处理海量数据并解读分子结构与活性关系的潜力，但AI在探索新颖化学空间方面的能力尚未充分研究。研究目的：清华大学黄牛团队通过评估71个AI设计的活性化合物案例，分析其结构新颖性，旨在优化AI驱动的药物研发策略，并强调平衡结构新颖性与活性的重要性。结论：AI驱动的药物发现目前结构新颖性有限，基于结构的模型在新骨架发现方面更具潜力，尤其适用于未充分研究的靶点；作者建议采用多样化训练数据集、改进相似性度量方法及谨慎使用相似性筛选，以提升AI在药物研发中的创新性。