《自然•通讯》新突破：复旦团队基因编辑疗法成功恢复耳聋小鼠听力，国际合作为治疗东亚高发致聋突变带来新希望

本研究由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授团队与韩国首尔大学医院科研团队合作，发表在《自然•通讯》上。研究背景是全球约有4.3亿人患有致残性听力障碍，其中60%的先天性耳聋由遗传因素导致。研究目的是探索针对东亚高发的MPZL2基因突变的精准治疗策略。研究团队构建了人源化小鼠模型，并研发了PAM灵活的腺嘌呤碱基编辑器（ABE8eWQ SpRY:sgRNA3），成功纠正了突变小鼠的异常基因表达，恢复了其听力。结论是该研究为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略，拓宽了单碱基编辑技术的应用范围。