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新研究研发出“加强版迷你”基因编辑器，可进一步提升编辑效率

学术经纬 2025-08-08 10:15
文章摘要
本研究通过结构指导的理性设计改造Un1Cas12f1，开发出“加强版迷你”CRISPR核酸酶MiniCasUltra。该编辑器具有超小尺寸（529aa），适配单个AAV递送系统，编辑效率显著提升，同时拓展了靶向范围。MiniCasUltra还展现出低脱靶活性和高安全性，能够在体内高效同步编辑多个基因，并在湿性黄斑变性模型中验证了其转化潜力。
新研究研发出“加强版迷你”基因编辑器，可进一步提升编辑效率
查看文献： Engineered Un1Cas12f1 with boosted gene-editing activity and expanded genomic coverage
查看期刊： Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America
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