沈阳药科刘洪卓团队: rAAV病毒基因治疗再给药难题全新解决思路
RSC英国皇家化学会
2025-08-05 13:30
文章摘要
本研究背景聚焦于重组腺相关病毒（rAAV）疗法在基因治疗中的关键作用及其面临的抗药物抗体（ADA）挑战，这些问题限制了rAAV的临床应用和治疗效果。研究目的是开发一种以雷帕霉素为基础的前药自组装纳米递送策略，诱导针对rAAV衣壳的抗原特异性耐受反应，以克服抗AAV ADA对rAAV再给药的免疫屏障。研究结果表明，该策略成功提高了第二剂rAAV编码基因的表达，克服了中和抗体对rAAV转导的阻断作用，为rAAV基因疗法的再给药提供了新的解决方案。
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