Leukemia | 浙江大学应美丹/黄河/杨波揭示了USP6调控RUNX1融合蛋白转录活性的新生物学功能

该研究揭示了泛素特异性蛋白酶6（USP6）在RUNX1重排白血病中的关键作用。背景方面，RUNX1重排白血病是最常见的白血病亚型之一，复发和长期不良反应是主要临床挑战。研究目的是阐明RUNX1融合蛋白的调控机制，并开发新型治疗策略。研究发现USP6能够稳定不同RUNX1融合蛋白，促进相分离形成，增强其转录激活功能。敲除USP6可抑制白血病细胞增殖并诱导分化。此外，金诺芬被证实为潜在USP6抑制剂，能选择性治疗RUNX1重排白血病。结论表明，USP6是潜在药物靶点，金诺芬具有临床治疗价值。