董一洲教授领衔!3位作者,发了一篇Nature系列综述:RNA的化学基础与治疗应用!

BioMed科技 2025-07-20 18:58
文章摘要
本文综述了RNA疗法的最新进展,重点讨论了RNA化学修饰在治疗应用中的关键作用。背景方面,RNA疗法已成为继小分子药物和抗体药物之后的第三大药物技术平台,尤其在新冠疫情期间mRNA疫苗的成功应用加速了该领域发展。研究目的上,文章系统梳理了RNA化学修饰如何从基础设计推动临床应用,包括小RNA、可翻译RNA和CRISPR导向RNA三大类RNA药物的化学优化策略。结论指出,尽管RNA疗法在疫苗、罕见病等领域取得突破,但仍面临制造、递送和安全性挑战,未来需要通过AI辅助设计、新型修饰核苷开发和高效递送载体等技术创新来拓展应用领域。
董一洲教授领衔!3位作者,发了一篇Nature系列综述:RNA的化学基础与治疗应用!
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Pub Date : 2025-07-16
IF 3.597 Q2 MedChemComm
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