Cell Stem Cell丨器官芯片技术揭示年轻型散发性ALS的早期病理机制

背景：肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种致命的神经退行性疾病，90%的病例为散发性（sALS），病因不明且缺乏有效治疗手段。传统研究依赖动物模型或静态细胞培养，难以完全模拟人类疾病的复杂性。研究目的：美国Cedars-Sinai再生医疗中心的Clive N. Svendsen团队利用器官芯片技术结合诱导多能干细胞（iPSC）技术，模拟脊髓-血脑屏障系统，研究年轻型散发性ALS的早期病理机制。结论：动态流动培养可促进组织生长并改善细胞健康，ALS芯片中谷氨酸受体上调，GABA受体下调，可能导致抑制性输入不足。这项研究为早期诊断标志物提供线索，并为靶向谷氨酸受体的药物筛选提供了新方法。