破解“无药可医”！10项研究解读，这类热门疗法如何改写疾病结局

本文综述了寡核苷酸疗法在2025年上半年的前沿进展，重点介绍了反义寡核苷酸（ASO）和小干扰RNA（siRNA）在治疗罕见遗传病、肿瘤免疫和代谢性疾病中的应用。ASO疗法在脊髓性肌萎缩症（SMA）、杜氏肌营养不良症（DMD）和亨廷顿病等罕见病中展现出显著疗效，并通过产前治疗和新型递送策略进一步提升了治疗效果。RNAi疗法在癌症治疗中取得突破，如靶向KRASG12V的EFTX-G12V分子和穿越血脑屏障的siRNA纳米载体。此外，GalNAc偶联技术和多肽-PMO偶联物（PPMO）等递送策略为寡核苷酸疗法的精准递送提供了新思路。药明康德的WuXi TIDES平台为寡核苷酸疗法的研发和生产提供了全面支持，加速了创新疗法的转化。