Nat Med丨东南大学柴人杰等发现AAV基因疗法在1.5至23.9岁跨年龄段DFNB9患者群体展现出良好的长期安全性与有效性!

该研究报道了AAV基因疗法在1.5至23.9岁跨年龄段DFNB9患者群体中展现出良好的长期安全性与有效性，并证实5-8岁为可能的最佳干预窗口期。背景方面，先天性耳聋的基因治疗在儿童中显示出有希望的结果，但在老年人群中缺乏数据。研究目的是评估AAV基因疗法在不同年龄段DFNB9患者中的安全性和有效性。结论表明，单次注射AAV-OTOF是安全且耐受性良好的，可有效改善不同年龄DFNB9患者的听力，基因治疗的效果是迅速的，在6个月时达到总改善的听力。