朱凌研究员/何朝晖教授Advanced Genetics：纳米平台赋能的中枢神经系统基因治疗-递送策略与转化前景

本文综述了纳米平台在中枢神经系统（CNS）基因治疗中的应用及其转化前景。背景方面，CNS疾病具有显著的基因遗传和表观遗传特性，但血脑屏障（BBB）的存在严重限制了基因治疗药物的递送效率。研究目的方面，文章探讨了纳米载体如何通过高效穿透BBB和精确的生物靶向性，提高基因治疗效率，并评估了当代基因治疗策略的潜力与局限性。结论方面，基于纳米平台的基因疗法被视为CNS疾病治疗的变革性范例，未来工作应集中在优化组合方案、推进临床试验及解决伦理和监管障碍上。