赛诺菲神经新药iluzanebart研发失败，临床终止

本文报道了赛诺菲神经新药iluzanebart（一种TREM2激动单抗）在治疗成人起病的脑白质病伴轴索球样变和色素胶质细胞（ALSP）的II期临床IGNITE中因疗效不足而终止研发。背景方面，ALSP是一种罕见的神经退行性疾病，目前尚无获批治疗方法，主要致病基因为CSF1R。研究目的是通过TREM2激动剂补偿CSF1R功能丧失，改善小胶质细胞功能障碍。然而，临床结果显示iluzanebart虽安全性良好，但未能改善患者的生物标志物或临床终点，导致研发失败。结论指出，失败可能与ALSP疾病的强异质性有关，未来治疗方向可能转向干细胞移植和基因编辑等个性化疗法。