同日2篇Nat Biotechnol |李大力/陈亮合作开发新型线粒体碱基编辑器，实现高效精准的线粒体疾病建模及突变纠正

本文介绍了华东师范大学李大力团队和临港实验室陈亮团队合作开发的新型线粒体碱基编辑器eTd-mtABEs，该工具通过分子改造腺嘌呤脱氨酶TadA-8e，显著提升了线粒体DNA的A到G编辑效率。研究团队利用eTd-mtABEs成功构建了感音神经性耳聋和Leigh综合征大鼠疾病模型，并通过改造的DdCBE变体首次实现线粒体致病点突变的体内原位纠正，成功逆转了Leigh综合征的疾病表型。这一研究为线粒体疾病的基因治疗提供了新的技术支撑和范式。