Brain综述：湘雅医院张隆伯系统阐述了FLNA在神经系统发育及神经疾病中的多重功能

本文综述了Filamin A（FLNA）在神经系统发育及神经疾病中的多重功能。背景方面，FLNA是细胞骨架的重要支架分子，调控细胞结构与信号通路联结的关键平台。研究目的方面，文章全面回顾了FLNA在神经元迁移、树突与轴突发育、突触形成、机械力转导及信号整合等关键神经生物学过程中的核心作用，并指出其表达异常与多种神经发育障碍密切相关，包括癫痫、自闭症谱系障碍和结节性硬化症（TSC）等。结论方面，张隆伯教授团队的研究深化了对神经发育障碍分子机制的理解，并为相关疾病的干预提供了新的靶点，其开发的小分子抑制剂PTI-125（Simufilam）目前处于临床试验阶段，为相关疾病的精准治疗提供了新的希望。