Nat Chem Biol丨西北农林科技大学王小龙等构建了一种真核转座子编码的Fanzor2系统用于哺乳动物基因组编辑！

该研究报道了西北农林科技大学王小龙等团队构建的真核转座子编码的Fanzor2系统用于哺乳动物基因组编辑。背景方面，真核生物转座子编码的Fanzor蛋白因其紧凑大小和与TnpB的机械相似性，在基因组工程应用中具有潜力，但未经修饰的Fanzor系统在哺乳动物细胞中活性极低。研究目的是通过改造NlovFz2核酸酶及其同源ωRNA，创建进化的enNlovFz2系统，以提高基因组编辑效率。研究结果表明，enNlovFz2系统具有扩展的靶邻近基序识别范围和显著提高的编辑效率，在小鼠胚胎中有效介导基因破坏，并在单腺相关病毒递送的人源化Duchenne肌营养不良小鼠模型中恢复了dystrophin的表达。结论强调了Fanzor2核酸酶在生物学研究和治疗应用中的潜力。