Nature Materials：董一洲团队开发新LNP，将mRNA成功递送到大脑的神经元和星形胶质细胞

本文介绍了西奈山伊坎医学院董一洲教授团队在Nature Materials上发表的研究，开发了一种新型脂质纳米颗粒（LNP）系统——MK16 BLNP，能够突破血脑屏障，通过静脉注射将mRNA递送至大脑中枢神经系统中的神经元和星形胶质细胞。这项研究为治疗阿尔茨海默病、渐冻症、脑肿瘤以及药物成瘾等一系列脑部疾病提供了新的治疗途径。研究团队设计并合成了六类共72种能够跨越血脑屏障的脂质，通过筛选和结构优化，获得了MK16 BLNP，该颗粒通过小窝蛋白和γ-分泌酶介导的跨细胞作用实现跨越血脑屏障，并在多种小鼠模型中验证了其有效性和耐受性。