Nature | 魏文胜团队发布新一代线粒体碱基编辑器助力建立疾病动物模型

本文介绍了北京大学魏文胜团队开发的新一代线粒体碱基编辑器mitoBEs，该工具能够高效且精准地构建线粒体疾病小鼠模型。研究背景指出，线粒体基因组突变与多种遗传疾病密切相关，但现有模型构建方法存在操作复杂、成本高昂及脱靶效应等问题。研究目的是通过优化mitoBEs，降低脱靶效应并提高编辑效率，以建立更精准的疾病模型。研究结果表明，优化后的mitoBEs v2在多种小鼠模型中实现了高编辑效率，且未检测到明显的核基因组脱靶效应。结论认为，mitoBEs v2为线粒体疾病的研究和治疗提供了重要工具。