Molecular Therapy：孙文智/胡霁团队合作发展靶向星形胶质细胞的简易高效基因递送技术

本文介绍了由孙文智和胡霁团队开发的一种新型基因递送技术——gDAM，该技术通过小分子代谢物实现质粒DNA的高效递送，特别针对小鼠大脑中的星形胶质细胞。gDAM技术避免了传统病毒载体可能引发的免疫反应，并具有更大的基因负载能力。研究展示了gDAM在CRISPR/Cas9基因编辑中的应用，以及其在星形胶质细胞中实现快速且短暂的基因表达的能力。此外，研究还探讨了gDAM技术在脑肿瘤模型构建和免疫治疗中的潜在应用。尽管gDAM展现出巨大潜力，但其机制和人体应用的安全性仍需进一步研究。