Nat. Biotechnol. | 环状单链DNA实现免疫细胞基因组高效编辑

本文介绍了一种名为GATALYST的非病毒基因组写入系统，该系统利用环状单链DNA（cssDNA）实现了高效基因编辑。研究者通过开发一种专有的M13噬菌粒系统，成功构建了微型环状cssDNA，其有效荷载基因长度可达9 Kb。实验结果显示，cssDNA的基因修复成功率高达45%，远高于传统线性单链DNA和双链DNA。此外，cssDNA的细胞毒性较低，适用于多种细胞类型，包括免疫细胞和多能干细胞。GATALYST系统不仅提高了基因写入效率，还与多种核酸酶编辑器兼容，显示出其在基因治疗中的巨大潜力。