CSC丨血红蛋白病新策略：BCL11A 58/55增强子编辑促进了CD45抗体-药物偶联物条件下恒河猴的HSPC植入和HbF诱导
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2024-12-06 17:30
文章摘要
本文探讨了通过编辑BCL11A基因的+58/+55增强子来治疗血红蛋白病的新策略。研究背景包括遗传性beta-球蛋白疾病如镰状细胞病和beta-地中海贫血的全球流行，以及现有治疗方法的局限性。研究目的在于验证BCL11A增强子编辑在恒河猴模型中的可行性和效果。结论显示，通过编辑BCL11A的+58/+55增强子，可以实现持久的HbF诱导，从而为血红蛋白病提供一种有希望的治疗策略。
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