脂质纳米颗粒,最新Nature Biotechnology!
BioMed科技
2024-11-23 20:21
文章摘要
本文介绍了一种新型脂质纳米颗粒(LNP67),该技术由乔治亚理工学院和埃默里大学的James E. Dahlman团队开发,旨在高效、安全地将mRNA递送到非人灵长类动物的造血干细胞和祖细胞中。LNP67的设计无需依赖骨髓动员或化疗预处理,确保了其稳定性、生物相容性和跨物种适用性。研究通过多种实验验证了LNP67在小鼠、猕猴和人类原代造血干细胞中的递送效率和生物分布,显示出其在遗传性血液疾病治疗中的潜力。该研究推动了基因治疗领域的发展,为未来的临床应用提供了新的可能性。
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