Genome Biol | 腺嘌呤碱基编辑器引发小鼠胚胎和人类T细胞脱靶结构变异:基因编辑安全性再引关注
BioArt
2024-11-17 10:06
文章摘要
本文揭示了腺嘌呤碱基编辑器(ABE)在小鼠胚胎和原代人T细胞中引发脱靶结构变异的现象。研究通过全基因组测序和单细胞RNA测序等技术,发现ABE和CRISPR/Cas9在小鼠胚胎中均引发了显著的脱靶结构变异,包括染色体缺失和易位等。在原代人T细胞中,ABE和CRISPR/Cas9分别导致9.17%和32.74%的细胞出现染色体异常。研究强调了在临床应用中需谨慎考虑脱靶结构变异的风险,并呼吁进一步开发和优化高保真的基因编辑工具,以降低潜在的脱靶效应。
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