文献速递 | 反义寡核苷酸的优化和应用
宋杰课题组
2024-11-07 09:05
文章摘要
反义寡核苷酸(ASO)是一种新兴的寡核苷酸疗法，通过基因序列互补精确地靶向RNA。文章讨论了ASO的优化和应用，包括减少脱靶作用的设计、无义突变的特异性解读、光控敲除技术以及治疗蒂莫西综合征的新方法。这些研究展示了ASO在基因治疗中的潜力，但也指出了其在临床应用中需要解决的安全性问题，如脱靶效应。通过不断的技术创新和优化，ASO有望成为治疗多种遗传疾病的重要工具。
本站注明稿件来源为其他媒体的文/图等稿件均为转载稿，本站转载出于非商业性的教育和科研之目的，并不意味着赞同其观点或证实其内容的真实性。如转载稿涉及版权等问题，请作者速来电或来函联系。
推荐文献
Complex terrain causes global model prediction biases of 21.7 Zhengzhou extreme precipitation
DOI: 10.1016/j.scib.2025.09.015
Pub Date : 2026-01-30
Erratum: Combined HIF-1α blockade and CHIR99021 treatment reverses pulmonary fibrosis via modulation endothelial-to-mesenchymal transition.
DOI: 10.1016/j.isci.2026.114722
Pub Date : 2026-01-22
Date: 2026/2/20 0:00:00
Local cloud enhancement associated with urban morphology: evidence from observations and idealized large-eddy simulations
DOI: 10.1038/s41467-026-68986-0
Pub Date : 2026-02-05
宋杰课题组
文献速递 | trans-RNA系统实现mRNA翻译起始的可编程调控.
2025-12-24
文献速递 | 新见解：碱基缺失位点的修复与耐受性.
2025-12-23
文献速递 | 化学修饰的 tRNA 能增强富含错配密码子的 mRNA 的翻译能力.
2025-12-22
文献速递 | RNA 转录本通过形成 G-loop 结构调控 G-四链体景观.
2025-12-18
最新文章
J. Am. Chem. Soc.┃一种用于生物分子凝聚体的共价修饰与调控电荷驱动策略
2025-12-24
京公网安备 11010802042870号
