专题文献速递 | 新型碱基编辑器：更紧凑，更高效
宋杰课题组
2024-09-05 17:00
文章摘要
本文介绍了新型碱基编辑器的发展，这些编辑器基于CRISPR-Cas系统，旨在提高编辑效率和减少脱靶效应。文章详细描述了多种碱基编辑器的开发，包括融合脱氨酶结构域的迷你碱基编辑器和不需要脱氨酶的碱基编辑器。这些编辑器在纠正遗传疾病位点方面表现出高效性和精准性，尤其是在小鼠疾病模型中的应用。此外，文章还讨论了递送工具的开发，特别是AAV载体的局限性和非病毒载体的潜力。总体而言，新型碱基编辑器的发展为基因治疗和农业应用提供了新的可能性。
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