现实生活中的西美拉诺肽对法国先天性和后天下丘脑肥胖症患者体重的影响

IF 2.9 3区医学 Q3 ENDOCRINOLOGY & METABOLISM

Annales d'endocrinologie Pub Date : 2025-09-15 DOI:10.1016/j.ando.2025.101854

P. Faucher Dr , B. Gatta-Cherifi Pr , S. Chalopin Dr , F. Albarel Dr , A. Azar Kolakez Dr , P. Barat Pr , N. Bouhours Dr , J.-C. Carel Pr , R. Coutant Pr , J. Cristante Dr , M. Delagrange Dr , B. Dubern Pr , N. Farigon Dr , I. Gueorguieva Dr , M. Hoflack Dr , M. Michelet Dr , P. Pigeon Kherchiche Dr , R. Reynaud Pr , V. Savey Dr , B. Ségrestin Dr , C. Poitou Pr

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摘要

病变性下丘脑肥胖（OHL）是由肿瘤、创伤、治疗、炎症或发育异常等病变引起的下丘脑损伤的结果。这些损伤会导致体重迅速而过度地增加。我们展示了真实生活中西美拉诺肽对法国OHL患者疗效的结果。材料/患者和方法获得性或先天性OHL的法国患者可以从赛美拉诺肽中受益，作为AMM前早期获取的一部分。我们报告接受至少3个月治疗的患者的体重变化。结果包括24例患者。19例患者有获得性耳聋，5例患者有先天性耳聋。在儿科患者中，治疗3个月后，BMI z评分平均从3.07（0.75）下降到2.82（0.75）。所有儿科患者在治疗3个月后BMI z评分下降，在6个月和9个月时进一步下降。在成人患者中，3个月后体重从136.6（28.2）公斤下降到121.0（28.2）公斤，下降11.4%。所有成人患者在治疗3个月后体重减轻，在6个月和9个月时进一步减轻。没有观察到新的安全信号。这项对24名接受西黑肽治疗至少3个月的获得性或先天性OHL患者的现实生活研究显示，所有患者的体重都有所改善。

本文章由计算机程序翻译，如有差异，请以英文原文为准。

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Efficacité du setmélanotide en vie réelle sur le poids chez des patients français atteints d’obésité hypothalamique lésionnelle acquise ou congénitale

Objectif

L’obésité hypothalamique lésionnelle (OHL) résulte d’une atteinte de l’hypothalamus induite par des lésions telles que tumeurs, traumatismes, traitements, inflammation ou anomalies du développement. Ces lésions entrainent une prise de poids rapide et excessive.

Nous présentons les résultats en vie réelle de l’efficacité du setmélanotide chez des patients atteints d’une OHL en France.

Matériel/patients et méthodes

Les patients français atteints d’une OHL acquise ou congénitale peuvent bénéficier du setmélanotide dans le cadre d’un accès précoce pré-AMM. Nous rapportons les résultats sur l’évolution du poids des patients ayant reçu au moins 3 mois de traitement.

Résultats

Vingt-quatre patients ont été inclus. Dix-neuf patients présentaient une OHL acquise et 5 patients une OHL congénitale.

Pour les patients pédiatriques, les z-scores de l’IMC ont diminué en moyenne de 3,07 (0,75) à 2,82 (0,75) après 3 mois de traitement.

Tous les patients pédiatriques présentaient une diminution du z-score de l’IMC dès 3 mois de traitement et des diminutions supplémentaires à 6 et 9 mois.

Chez les patients adultes, le poids est passé de 136,6 (28,2) kg à 121,0 (28,2) kg après 3 mois de traitement, soit une diminution de 11,4 %.

Tous les patients adultes ont montré une perte de poids dès 3 mois de traitement et des réductions supplémentaires à 6 et 9 mois. Aucun nouveau signal de sécurité n’a été observé.

Discussion

Cette étude en vie réelle portant sur 24 patients atteints d’OHL acquise ou congénitale traités au moins 3 mois par setmélanotide montre une amélioration du poids chez tous les patients.

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来源期刊

Annales d'endocrinologie 医学-内分泌学与代谢

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审稿时长

50 days

期刊介绍： The Annales d''Endocrinologie, mouthpiece of the French Society of Endocrinology (SFE), publishes reviews, articles and case reports coming from clinical, therapeutic and fundamental research in endocrinology and metabolic diseases. Every year, it carries a position paper by a work-group of French-language endocrinologists, on an endocrine pathology chosen by the Society''s Scientific Committee. The journal is also the organ of the Society''s annual Congress, publishing a summary of the symposia, presentations and posters. "Les Must de l''Endocrinologie" is a special booklet brought out for the Congress, with summary articles that are always very well received. And finally, we publish the high-level instructional courses delivered during the Henri-Pierre Klotz International Endocrinology Days. The Annales is a window on the world, keeping alert clinicians up to date on what is going on in diagnosis and treatment in all the areas of our specialty.