临床试验视角：涉及患者报告结果的应答者分析的作用和解释

IF 21.7 1区医学 Q1 CARDIAC & CARDIOVASCULAR SYSTEMS

Journal of the American College of Cardiology Pub Date : 2025-06-09 DOI:10.1016/j.jacc.2025.04.064

John A. Spertus MD, MPH, Andrew J. Sauer MD, Suzanne V. Arnold MD, MHA, Philip G. Jones MS

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摘要

我们同意Southworth等人6的观点，即患者锚点（例如，患者对严重程度和变化的总体评估）可以帮助定义临床上重要的变化，但不应在每项研究中重新估计CMWPCs。在缺乏公认标准的情况下，个别试验开发出具有独特问题和回答的锚点，这些问题和回答仅由其面部效度支持，几乎没有像KCCQ这样的专业人士进行的严格的心理测量验证。框架、给药时间、应答者分析的目的和实践的差异通过使用CMWPC的合理阈值类别，应答者分析可以描述和比较健康状况发生临床有意义变化的患者比例。尽管在双盲临床试验中有许多因素导致健康状况的改变（治疗效果、回归均值、疾病进展等），但随机化平衡了这些因素，使CMWPC分布的差异反映了治疗的益处。我们同意FDA科学家强调反应者分析的好处FDA科学家提供了2个例子来提高对反应者分析的关注，尽管我们认为他们强调了使用标准CMWPC分类的反应者分析的好处。在STEP-HFpEF中，治疗后患者的健康状况有明显改善，而在finhearts - hf（芬烯酮对发病率的有效性和安全性的评估研究）中，治疗后患者的健康状况有明显改善。考虑到pro对患者的重要性，我们赞赏监管机构越来越多地使用pro来评估治疗。虽然组间比较的统计检验可以确定是否存在差异，但它们不支持对这些差异的临床解释。相比之下，使用完善的CMWPC分类比较变化分布的应答者分析可以使提供者和患者更好地解释新疗法对健康状况的益处。Spertus博士为Alnylam、AstraZeneca、Bayer、Janssen、Bristol Myers Squibb、Terumo、Cytokinetics和Imbria提供了患者报告结果和证据评估的咨询服务；曾获得美国国立卫生研究院、以患者为中心的结果研究所、美国心脏病学会基金会、Bristol Myers Squibb、Lexicon、Imbria和Janssen的研究资助；拥有西雅图心绞痛问卷，堪萨斯城心肌病的版权

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Journal of the American College of Cardiology 医学-心血管系统

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