Diagnostic, traitement et suivi à long terme des thrombopénies immunes néonatales : une étude prospective ancillaire multicentrique nationale portant sur 46 nouveau-nés

Introduction

Le risque de thrombopénie néonatale auto-immune (TNAI) chez un nouveau-né de mère ayant un purpura thrombopénie immunologique (PTI) est proche de 30 % mais la TNAI est sévère (plaquettes < 30 × 10 μ/L) et ne nécessite un traitement que dans 10 % des cas. Les données disponibles exclusivement rétrospectives sur les TNAI semblent rassurantes avec un faible risque de saignement sévère, un taux de plaquettes qui se normalise généralement en quelques semaines et l’absence de rechute à distance. Le rôle de l’allaitement maternel sur la persistance d’une TNAI reste incertain. Nous rapportons une étude prospective de 46 nouveau-nés ayant un TNAI, avec un suivi à long terme de leur devenir.

Matériels et méthodes

Nous avons conduit une étude ancillaire à partir d’une étude prospective nationale multicentrique observationnelle de patientes ayant un PTI, enceinte ou non entre 2013 et 2018. Nous avons inclus les nouveau-nés ayant au moins une fois un taux de plaquettes < 100 × 10 μ/L. Une TNAI était dite modérée si le nadir de plaquettes était entre 50 et 100 × 10 μ/L, intermédiaire entre 30 et 50 × 10 μ/L, sévère si inférieure à 30 × 10 μ/L. La rémission complète était définie comme un chiffre de plaquettes supérieur à 100 × 10 μ/L pendant le suivi. Un entretien téléphonique a été conduit entre décembre 2023 et octobre 2024 auprès des mères et des médecins des nouveau-nés pour rechercher une éventuelle rechute de la thrombopénie ou l’émergence d’une maladie auto-immune à distance.

Résultats

Au cours de l’étude initiale, 171 patientes enceintes ont été incluses. Parmi les 134 nouveau-nés pour lesquels le nombre de plaquettes était disponible à la naissance, 46 ayant une TNAI ont été inclus. Le nadir du taux de plaquettes était atteint après un délai médian (premier quartile-troisième quartile [IQR]) de 3 (1–4) jours de vie. Le taux de TNAI modérée, intermédiaire et sévère était respectivement de 41,3 %, 15,2 % et 43,5 %. Le nombre initial de plaquettes était normal pour 19 (41,3 %) nouveau-nés, dont 8 (29,6 %) qui ont par la suite développé une TNAI intermédiaire à sévère. Six (13 %) nouveau-nés ont eu un événement hémorragique : 4 (8,7 %) étaient non-sévères et 2 (4,3 %) étaient sévères. Vingt-sept (60 %) nouveau-nés ont reçu au moins un traitement : 14 (31 %) ont eu des immunoglobulines polyvalentes intraveineuses (IgIV) seules (dont 7 TNAI sévères et 5 intermédiaires), 11 (24,4 %) ont eu des IgIV et ont été transfusés en plaquettes (tous avaient une TNAI sévère) et 2 (4,4 %) ont été transfusés en plaquettes sans IgIV (tous avaient une TNAI intermédiaire). Aucun autre traitement n’a été nécessaire. Aucun des nouveau-nés n’a eu d’effet indésirable lié aux traitements. En dehors du nouveau-né décédé à la naissance et d’un second chez qui aucun suivi de plaquettes n’était disponible après le jour de la naissance, toutes les TNAI évoluaient vers une rémission complète au cours du suivi. Cette rémission était obtenue après un délai médian (IQR) de 7 (4,2–8,8) jours (donnée manquante pour 10 nouveau-nés). Le taux de nouveau-nés ayant une TNAI intermédiaire à sévère (57,7 % versus 60 %), une TNAI sévère (46,2 % versus 40 %), un événement hémorragique (11,5 % versus 15 %) et le délai de réponse après traitement par IgIV chez les nouveau-nés ayant une TNAI intermédiaire à sévère (3 [1–3,5] versus 2 [2–3] jours) n’étaient pas statistiquement différents entre les nouveau-nés qui ont été allaités et ceux qui ne l’ont pas été. Un suivi à long terme était disponible pour 39 patients. Après un délai médian (IQR) de 7,9 (6,6–8,5) années, aucun patient n’a eu de récidive de thrombopénie ou n’a développé de maladie auto-immune.

Conclusion

Au total, cette étude renforce les connaissances actuelles sur les TNAI, notamment concernant (i) l’importance de contrôler de taux de plaquettes après plusieurs jours de vie même lorsque le nombre de plaquette est normal à la naissance, (ii) la faible prévalence des événements hémorragiques sévères, (iii) la réponse rapide aux IgIV sans besoin de traitement supplémentaire. Elle apporte également des données rassurantes sur le suivi à long terme et l’impact de l’allaitement chez les patients ayant une TNAI.