在临床实践指南中确保多样化的代表和最大限度地减少利益冲突

IF 40 1区医学 Q1 ENDOCRINOLOGY & METABOLISM

Nature Reviews Endocrinology Pub Date : 2025-05-01 DOI:10.1038/s41574-025-01122-y

Andrea Schelhaas, Kara Ayers, Stephanie Meredith, Leah Smith, Katie Stoll

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摘要

在2024年第三季度的投资者电话会议上，vosoritide的制造商BioMarin估计全球有24000人可以使用vosoritide，并表示“新的全球指南”将建议“软骨发育不全的儿童在怀疑诊断后立即转述，以便尽早开始治疗”1。2025年1月，一份关于使用vosoritide治疗软骨发育不全的共识声明发表（Savarirayan， R. et al.）。关于软骨发育不全患者实施和监测沃索里肽治疗的国际共识指南。纳特，内分泌专家。https://doi.org/10.1038/s41574 - 024 - 01074 - 9 (2025)) 2;这些指南得到了BioMarin的资金支持，大多数（75%）指南制定小组（GDG）成员披露了与BioMarin的财务关系2。BioMarin和GDG成员之间的这些关系引发了对指南独立性和客观性的质疑，特别是在临床专家和持反对意见的知名倡导者没有参与指南制定过程的情况下。在制定这些指南时，生物标志物附属专家的主导地位可能会破坏这些建议的可信度。《全球发展目标》在制定过程中包括两名患者权益代表。然而，选举过程也引发了对代表性的担忧。其中一名代表来自德尔菲会议之后于2024年2月成立的一个组织，而不是与成熟的患者倡导组织的个人合作。例如，尽管成立于1957年，是美国最大的支持侏儒症患者及其家人的倡导组织，但美国小人物协会（LPA）却没有被纳入这一进程。2022年5月，LPA发表了一份立场声明，表达了对制药公司对身高的关注，而不是他们主要关注的问题：社会态度、缺乏可及性和医疗合并症。立场声明进一步强调，许多软骨发育不全患者认为身高不是一个医学问题，所有形式的多样性（包括身高）是一个人身份的重要组成部分。

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Ensuring diverse representation and minimizing conflicts of interest in clinical practice guidelines

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Nature Reviews Endocrinology 医学-内分泌学与代谢

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