基因编辑的黄金时期

IF 58.7 1区医学 Q1 BIOCHEMISTRY & MOLECULAR BIOLOGY

Nature Medicine Pub Date : 2024-12-13 DOI:10.1038/s41591-024-03390-z

Karen O’Leary

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摘要

基因编辑工具发展迅速，从最初的 CRISPR-Cas 系统到碱基编辑，再到最近的质粒编辑。与 CRISPR-Cas 系统不同，碱基编辑不需要双链断裂；质粒编辑也不需要双链断裂，而且它支持更强的编辑能力，包括定向插入和删除。今年 4 月，美国食品和药物管理局批准了 PM359（Prime Medicine 公司生产）的新药研究申请，使其成为第一个进入临床的素编辑器。PM359被设计为纠正导致慢性肉芽肿病的突变的一次性疗法，将首先在一项1/2期研究（NCT06559176）中对成年患者进行评估，如果认为安全，还将在青少年和儿童中进行测试。另一种技术是表观基因组编辑，它能在不改变基因本身的情况下实现基因沉默。相反，编辑机制针对的是基因周围决定基因表达的可遗传（但可逆）结构。虽然这种技术仍处于临床前阶段，但它为一系列新的基因编辑工具增添了新的内容，有望带来更大的灵活性和安全性。原始参考文献：《首要医学》https://go.nature.com/4esxKzk（2024 年 4 月 29 日）；《自然》627, 416-423 (2024)

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Nature Medicine 医学-生化与分子生物学

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