Efficacité du dupilumab dans la maladie de Hailey-Hailey

Introduction

La maladie de Hailey-Hailey (MHH) est une génodermatose rare de transmission autosomique dominante, causée par une mutation du gène ATP2C1 qui code pour une ATPase calcique. Les traitements symptomatiques sont d’efficacité insuffisante et comprennent les traitements locaux (corticoïdes, tacrolimus, antibiothérapies), systémiques (naltrexone, antibiothérapies) ou interventionnels (toxine botulinique, laser CO2, photothérapie dynamique). Il existe donc un besoin important de nouveaux traitements.

Le dupilumab est un anticorps monoclonal dirigé contre la sous-unité alpha du récepteur de l’interleukine 4, qui inhibe la signalisation de l’IL4/13. Nous rapportons ici l’efficacité et la tolérance du dupilumab sur une petite cohorte nationale de patients atteints de MHH.

Matériel et méthodes

Il s’agit d’une étude descriptive rétrospective et multicentrique (4 centres) réalisée entre février 2022 et mai 2024, incluant les patients MHH traités par dupilumab pendant au minimum 6 mois. Le dupilumab était introduit à la dose recommandée dans la dermatite atopique (600 mg puis 300 mg/15 jours). Une évaluation clinique était réalisée à 6 mois avec le score IGA (–1 : aggravation, 0 : stabilité, 1 : légère amélioration, 2 : nette amélioration, 3 : rémission complète). Etaient évalués également l’impact sur la qualité de vie (DLQI), le recours aux traitements, le nombre d’hospitalisation et les effets secondaires éventuels. Nous présentons ici les premiers résultats.

Résultats

Au total, 17 patients étaient inclus, d’âge moyen 60 ans (31–82 ans). La sévérité initiale des patients était sévère/très sévère chez 16 des 17 patients. Concernant l’efficacité, 2 présentaient un IGA 0 (conduisant à l’arrêt à 4 mois) ; 15 étaient répondeurs (IGA 1 ou 2 pour 12 patients, IGA 3 pour 3 patients).

Le DLQI était amélioré chez 15 patients (DLQI–15 points en moyenne). Il n’y a pas eu d’effets secondaires rapportés à 6 mois hormis une douleur au point d’injection chez 4 patients.

Discussion

Nous rapportons une série de patients MHH traités par dupilumab. Cette petite cohorte montre que le dupilumab peut être une option intéressante chez ces patients en impasse thérapeutique avec une bonne tolérance.

Le mécanisme d’action du dupilumab dans la MHH reste inconnu, il pourrait diminuer l’inflammation locale induite par l’IL4.

Conclusion

Le dupilumab pourrait être une alternative thérapeutique prometteuse dans la MHH. Des études complémentaires sont cependant nécessaires sur un plus grand nombre de patients et à long terme.