Séquence thérapeutique systémique en vie réelle d’une cohorte de phéochromocytomes et paragangliomes métastatiques « agressifs »

Introduction

Les phéochromocytomes et paragangliomes métastatiques (PPGLm) sont des cancers très rares avec un pronostic hétérogène. La meilleure séquence thérapeutique systémique reste à définir.

Méthodes

Étude rétrospective d’un centre expert incluant les patients avec PPGLm agressifs définis par la nécessité de débuter un traitement systémique dans les 12 mois suivant le diagnostic de métastases hors analogues ou interféron, suivi entre 2009–2023.

Résultats

Vingt-neuf patients répondaient aux critères d’inclusion (42 % de la population de PPGLm suivie) parmi lesquels 19 hommes (65 %) d’un âge médian de 50 ans. Au diagnostic initial, les caractéristiques étaient :14 paragangliomes (55 %), taille du primitif 10 cm (3–25), Ki67 10 % (1–60), 51 % de mutations constitutionnelles (14/27 : 9 SDHB,1 SDHD,1 SDHA,3 NF1) et 3 mutations somatiques (1 ATRX,1 SDHB,1 RET), chirurgie du primitif 65 %. Au stade métastatique, 68 % avaient un envahissement osseux, 41 % pulmonaire, 44 % hépatique et 55 % une sécrétion hormonale > 4N. 45 % et 60 % des patients étaient éligibles à un traitement par MIBG-thérapie ou Luthatéra (RIV). Le nombre de lignes systémiques médian était de 3 (1–6) avec en première ligne une chimiothérapie dans 76 % (Temozolomide 50 %, Temozolomide-Capécitabine 18 %, CVD 18 %) avec une stabilisation dans 57 % des cas. En deuxième ligne, les traitements comportaient 33 % de chimiothérapie, 29 % de Sunitinib et 20 % d’inclusion dans un essai clinique. La survie médiane était de 35,5 mois (suivi 34 mois).

Conclusion

La progression sur 1 an des PPGLm existe avec une survie défavorable. En médiane, 3 lignes thérapeutiques sont prescrites et un patient sur deux est éligible à la RIV.