一项随机对照临床试验，测试拉德米尔森对阿尔波特综合征成人肾功能衰退的影响。

IF 8.5 1区医学 Q1 UROLOGY & NEPHROLOGY

Clinical Journal of the American Society of Nephrology Pub Date : 2024-08-01 Epub Date: 2024-06-03 DOI:10.2215/CJN.0000000000000458

Daniel P Gale, Oliver Gross, Fang Wang, Rafael José Esteban de la Rosa, Matthew Hall, John A Sayer, Gerald Appel, Ali Hariri, Shiguang Liu, Manish Maski, Yuqian Shen, Qi Zhang, Sajida Iqbal, Madhurima Uppara Kowthalam, Julie Lin, Jie Ding

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摘要

背景：临床前疾病模型表明，以microRNA-21为靶点可能会减缓阿尔波特综合征患者肾功能的衰退。本研究的目的是探讨抗microRNA-21寡核苷酸拉德米尔森对有疾病快速进展风险的Alport综合征成人患者估计肾小球滤过率（eGFR）下降速度的影响：这项研究是拉德米尔森的 2 期试验，先进行随机、双盲、安慰剂对照，然后进行开放标签试验。研究对象：患有阿尔波特综合征、eGFR大于35至结果：43名患有阿尔波特综合征的成人：43名Alport综合征成人患者（26名男性，17名女性）参加了治疗（平均年龄34岁），其中28人（拉德米森：19人；安慰剂：9人）完成了为期48周的双盲治疗。两组所有参与者都出现了治疗突发不良事件（TEAE），主要是呼吸道感染、头痛、头晕、代谢/电解质紊乱和贫血。在双盲期和开放标签期，分别有3名和1名服用拉德米森的患者因出现TEAE而中断治疗。48周内，拉德米尔森组和安慰剂组的最小二乘平均eGFR斜率（95%置信区间）分别为-5（-8.7，-1.1）毫升/分钟/1.73平方米/年和-5（-10.2，0.8）毫升/分钟/1.73平方米/年。在任何时间点的 eGFR 或在第 24 周或第 48 周 eGFR 出现预设降低的参与者比例方面，各组间均未发现明显差异：虽然使用拉德米尔森进行抗microRNA-21治疗的耐受性普遍良好，安全性也可接受，但对于有疾病快速进展风险的Alport综合征成人患者来说，肾功能下降率没有明显改善。

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A Randomized Controlled Clinical Trial Testing Effects of Lademirsen on Kidney Function Decline in Adults with Alport Syndrome.

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来源期刊

Clinical Journal of the American Society of Nephrology 医学-泌尿学与肾脏学

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3-6 weeks

期刊介绍： The Clinical Journal of the American Society of Nephrology strives to establish itself as the foremost authority in communicating and influencing advances in clinical nephrology by (1) swiftly and effectively disseminating pivotal developments in clinical and translational research in nephrology, encompassing innovations in research methods and care delivery; (2) providing context for these advances in relation to future research directions and patient care; and (3) becoming a key voice on issues with potential implications for the clinical practice of nephrology, particularly within the United States. Original manuscript topics cover a range of areas, including Acid/Base and Electrolyte Disorders, Acute Kidney Injury and ICU Nephrology, Chronic Kidney Disease, Clinical Nephrology, Cystic Kidney Disease, Diabetes and the Kidney, Genetics, Geriatric and Palliative Nephrology, Glomerular and Tubulointerstitial Diseases, Hypertension, Maintenance Dialysis, Mineral Metabolism, Nephrolithiasis, and Transplantation.