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Auch wenn die klinische Entwicklung alternativer Behandlungsoptionen voranschreitet, besteht die Standardtherapie der Hämophilie A in der Substitution des fehlenden Gerinnungsfaktors VIII. Ähnlich wie bei anderen monogenen Erkrankungen, besitzen Hämophile keine immunologische Toleranz gegenüber dem für sie fremden Protein. Etwa ein Drittel der mittels Faktorenersatz behandelten Patienten mit Hämophilie A entwickeln daher neutralisierende Antikörper (Inhibitoren) [1]. Durch Verabreichung hoher Dosen von Faktor VIII über einen längeren Zeitraum können solche Inhibitoren reduziert werden [2].
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