Emicizumab对A型血友病患者和抑制剂的免疫耐受:厄瓜多尔病例报告

Héctor Chiang, M. González, Gladys Rodríguez, Verónica Ullauri, E. Villa
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摘要

本研究的目的是评估一名9岁儿童的血友病和高滴度抑制剂,以及与Emicizumab相关的免疫耐受后反应(ITI)标准。这一策略有助于更好地控制出血,加强物理治疗方案,并提高他们的生活质量。在厄瓜多尔开展inmunotolerancia带来一系列困难:高昂的费用,提供不间断的形式因素,建立一个多学科小组,负责实验室地契抑制剂,或准许使用非处方药监管国家处在表。我们必须确定这些创新疗法(emicizumab, concizumab, fitusiran)的最佳临床应用和经济影响;特别是在我们的环境中,药物的可获得性是复杂的,资源优化是常态。
本文章由计算机程序翻译,如有差异,请以英文原文为准。
Emicizumab e inmunotolerancia en paciente con hemofilia A e inhibidores: reporte de caso en Ecuador
Presentamos el caso de un niño de 9 años con Hemofilia A e inhibidores de alto título, con criterios de respuesta posterior a inmunotolerancia (ITI) asociado a Emicizumab.    Esta estrategia contribuyó a un mejor control de los sangrados, permitió intensificar el régimen de fisioterapia, y favoreció en su calidad de vida. En el Ecuador la realización de la inmunotolerancia conlleva una serie de dificultades:   altos costos, provisión del factor de forma ininterrumpida, conformación de un equipo multidisciplinario, laboratorios que se encarguen de la titulación de inhibidores, o la autorización para el uso de fármacos que no se encuentran en el cuadro nacional de regulación. Debemos establecer cual es el mejor perfil clínico de aplicación y el impacto económico de estas terapias innovadoras (emicizumab, concizumab, fitusiran); sobre todo en nuestro medio, en la que la accesibilidad a los fármacos es compleja y la optimización de recursos es la norma.
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