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Abstract
Neuroblastome verursachen 11% aller pädiatrischen Tumortode und
sind im rezidivierten/refraktären Stadium schwer behandelbar.
Bei Versagen der Erstlinientherapie liegt das langfristige Überleben bei
5–10%. Bei der autologen CAR-T-Zelltherapie richten sich
patienteneigene, gentechnisch veränderte T-Lymphozyten mit einem
chimären Antigenrezeptor (CAR) gegen das Gangliosid GD2, das
Neuroblastomzellen exprimieren. In der Phase-1/2-Studie profitierten
Erkrankte mit Hochrisikokonstellation.