Effet de setmélanotide sur le changement de corpulence des patients ayant une obésité associée au syndrome de Bardet-Biedl (BBS)

Abstract

Introduction

L’altération de la signalisation de la voie leptine-mélanocortines chez les patients atteints d’un BBS peut entraîner une hyperphagie et une obésité sévère.

Objectifs

Ce travail rapporte les trajectoires pondérales stratifiées par catégorie de corpulence des patients atteints d’un BBS après un an de traitement par setmélanotide.

Matériels et méthodes

Les patients atteints d’un BBS ≥ 2 ans issus de 2 études pivotales évaluant l’efficacité de setmélanotide ont été inclus. Les modifications de l’indice de masse corporelle (IMC) pour les patients adultes ≥ 18 ans et du pourcentage du 95^e percentile de l’IMC (%IMC95) pour les patients pédiatriques < 18 ans entre l’initiation et 1 an ont été évaluées et stratifiées par catégories de corpulence.

Résultats

Sur 31 patients analysés, 67,7 % présentaient une obésité sévère à l’initiation. Après 1 an, 14 patients avaient une amélioration de ≥ 1 catégorie de corpulence (45,2 %). Vingt-huit patients (90,3 %) ont obtenu une amélioration significative de l’IMC ou du %IMC95 et 25/28 patients (89,3 %) ont déclaré une réduction de la faim.

Conclusion

Chez les patients adultes et pédiatriques souffrant d’hyperphagie et d’obésité associées à un BBS, le setmélanotide a diminué l’IMC, amélioré la corpulence et réduit la faim. L’amélioration de la catégorie de corpulence a été associée à une amélioration de la qualité de vie et à une réduction de l’incidence des comorbidités, notamment en cas d’initiation précoce.