儿童肝脏移植治疗遗传性代谢性疾病-当前挑战。

摘要：肝移植（LT）于20世纪60年代初首次引入，早期的儿科经验标志着重大的技术挑战和高风险。20世纪70年代后期，手术技术和免疫抑制治疗的进步导致了儿科LT的成功结局，而20世纪80年代和90年代的持续改进提高了生存率并减少了并发症。目前择期儿科指征的10年移植物和患者存活率超过90%。在过去的二十年中，肝移植越来越多地用于治疗遗传性代谢疾病（IMDs），目前占儿科肝移植的25-30%。最初在1978年推荐用于1型酪氨酸血症，后来推荐用于尿素循环障碍，如鸟氨酸转氨基甲酰基酶缺乏症，当代谢缺陷局限于肝脏时，肝移植可以治愈，在肝外受损伤的情况下，肝移植可以部分纠正。随着适应症的扩大和早期干预的强调，本综述探讨了LT在imd中的作用，强调了当前的概念、挑战和争议。