Effet de setmélanotide sur le changement de corpulence des patients ayant une obésité associée à un syndrome de Bardet-Biedl (BBS)

IF 2.9 3区医学 Q3 ENDOCRINOLOGY & METABOLISM

Annales d'endocrinologie Pub Date : 2025-09-15 DOI:10.1016/j.ando.2025.101858

U. Okorie Dr , G. Malthankar Dr , E. Forsythe Dr , J. Argente Pr

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Abstract

Objectif

L’altération de la signalisation de la voie leptine-mélanocortines chez les patients atteints d’un BBS peut entraîner une hyperphagie et une obésité sévère. Setmélanotide a démontré des réductions significatives de la faim et du poids.

Ce travail rapporte les trajectoires pondérales stratifiées par catégorie de corpulence des patients atteints d’un BBS après un an de traitement.

Matériel/patients et méthodes

Les patients atteints de BBS ≥2 ans issus de 2 études pivotales évaluant l’efficacité de setmélanotide ont été inclus. Les modifications de l’indice de masse corporelle (IMC) pour les patients adultes ≥18 ans et du pourcentage du 95^e percentile de l’IMC (% IMC95) pour les patients pédiatriques entre l’initiation et 1 an ont été évaluées et stratifiées par catégories de corpulence. L’évolution de la faim a également été évaluée.

Résultats

Sur 31 patients analysés, 67,7 % présentaient une obésité sévère à l’initiation. Après 1 an, 14 patients avaient une amélioration de ≥1 catégorie de corpulence (45,2 %). Vingt-huit patients (90,3 %) ont obtenu une amélioration significative de l’IMC ou du % IMC95. Parmi les 28 patients pour lesquels des données sur la faim étaient disponibles, 25 (89,3 %) ont constaté une réduction de la faim.

Discussion

Chez les patients adultes et pédiatriques souffrant d’hyperphagie et d’obésité associées à un BBS, setmélanotide a diminué l’IMC, amélioré la corpulence et réduit la sensation de faim. L’amélioration de la catégorie de corpulence a été associée à une amélioration de la qualité de vie et une réduction de l’incidence des comorbidités, notamment en cas d’initiation précoce.

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西美拉诺肽对Bardet-Biedl综合征（BBS）肥胖患者体重变化的影响

BBS患者瘦素-黑素皮质通路信号的改变可导致吞咽过度和严重肥胖。赛美拉诺肽已被证明可以显著降低饥饿感和体重。这项工作报告了BBS患者在治疗一年后按体重类别分层的体重轨迹。材料/患者和方法包括来自2项评估西美拉诺肽疗效的支点研究的≥2年BBS患者。对≥18岁成人患者的身体质量指数（BMI）变化和儿童患者从开始到1岁之间BMI第95百分位（% IMC95）的百分比变化进行了评估，并按体重类别进行了分层。还对饥饿的演变进行了评估。在31名接受分析的患者中，67.7%的人一开始就有严重的肥胖。1年后，14例患者的体重改善≥1类（45.2%）。28例患者（90.3%）BMI或IMC95 %有显著改善。在28例有饥饿数据的患者中，25例（89.3%）报告饥饿减少。在患有BBS相关肥胖症的成人和儿科患者中，西美拉诺肽降低了BMI，改善了体重，减少了饥饿感。体重类别的改善与生活质量的改善和共病发病率的减少有关，特别是在早期开始的情况下。

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来源期刊

Annales d'endocrinologie 医学-内分泌学与代谢

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50 days

期刊介绍： The Annales d''Endocrinologie, mouthpiece of the French Society of Endocrinology (SFE), publishes reviews, articles and case reports coming from clinical, therapeutic and fundamental research in endocrinology and metabolic diseases. Every year, it carries a position paper by a work-group of French-language endocrinologists, on an endocrine pathology chosen by the Society''s Scientific Committee. The journal is also the organ of the Society''s annual Congress, publishing a summary of the symposia, presentations and posters. "Les Must de l''Endocrinologie" is a special booklet brought out for the Congress, with summary articles that are always very well received. And finally, we publish the high-level instructional courses delivered during the Henri-Pierre Klotz International Endocrinology Days. The Annales is a window on the world, keeping alert clinicians up to date on what is going on in diagnosis and treatment in all the areas of our specialty.