Nouveaux médicaments dans la drépanocytose

Abstract

La drépanocytose est une maladie génétique de l’hémoglobine qui touche plusieurs millions de personnes dans le monde. En France, il s’agit de la maladie monogénétique la plus fréquente, avec environ 30 000 personnes atteintes et 600 nouveaux cas par an. Maladie grave, elle affecte profondément la qualité et l’espérance de vie des patients, avec des ressources thérapeutiques pourtant toujours extrêmement limitées. Les traitements actuels reposent essentiellement sur l’Hydroxyurée, les transfusions sanguines et la greffe de moelle osseuse dans certains cas, mais sont toujours insuffisants pour assurer à chaque patient, à défaut d’une guérison complète, au moins une rémission des symptômes permettant une bonne qualité de vie et une atténuation de la morbi-mortalité de la maladie. Mais l’avenir s’annonce meilleur, grâce à de nouvelles pistes thérapeutiques dont certaines se concrétisent déjà par de nouveaux médicaments.

Sickle cell disease is a genetic hemoglobin disorder affecting several million people worldwide. In France, it is the most common monogenetic disease, with around 30,000 living patients and 600 new cases every year. SCD is a severe disease which strongly impairs quality of life and life expectancy of the patients, while therapeutic resources remain extremely limited. Current treatments are based essentially on hydroxyurea, blood transfusions and, in some cases, bone marrow transplantation, but are still insufficient to ensure complete relief of symptoms, a better quality of life and a reduction of the mortality associated with the disease. But the future looks brighter thanks to new therapeutic approaches.