Analyse des dépenses de santé et des parcours de soins des patients atteints de la maladie de Pompe recevant du Myozyme : une étude observationnelle basée sur les données du système national des données de santé (SNDS).

Abstract

Introduction: La maladie de Pompe est une affection génétique multisystémique rare et grave, représentant un fardeau clinique et économique important. Elle a été l'une des premières maladies musculaires génétiques à bénéficier d'une thérapie innovante : la thérapie enzymatique substitutive (TES), introduit il y a plus de 15 ans. Cette analyse rétrospective des bases de données nationales de santé françaises (SNDS) vise à estimer le nombre de patients atteints de la maladie de Pompe traités par TES avec l'alglucosidase alfa (Myozyme®), de décrire leur parcours de soins, et d'évaluer les dépenses médicales associées, que ce soit en médecine de ville ou dans les hôpitaux et établissements de santé en France. MéTHODES: Les cas de maladie de Pompe ont été identifiés à partir de la base de données des molécules onéreuses. Tous les patients ayant eu au moins une hospitalisation pour une TES avec Myozyme® en France en 2022 ont été inclus. L'utilisation des ressources de soins de santé en 2022 a été analysée, et les coûts ont été évalués du point de vue de l'assurance maladie publique. RéSULTATS: Un total de 154 patients a été analysé, comprenant 24 atteints de la forme infantile classique de la maladie de Pompe (IOPD) et 130 de la forme tardive (LOPD), avec un âge moyen de 48.0 ans. Le coût annuel des soins par patient était de 232,117 € pour les patients atteints d'IOPD et de 358,768 € pour les patients atteints de LOPD, près de 96 % des coûts étant générés en milieu hospitalier.

Discussion/conclusion: Cette étude fournit des données solides issues du monde réel pour évaluer les coûts hospitaliers et non hospitaliers associés à la maladie de Pompe chez les patients traités avec Myozyme®. Avec une moyenne de 71.6 consultations médicales ou paramédicales par an et 49 jours d'hospitalisation en 2022, la charge clinique imposée par la maladie de Pompe est substantielle, mais essentielle pour les soins aux patients.