Données de vie réelle relatives à l’utilisation d’Éculizumab dans la prise en charge des maladies du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) en France : modalités d’utilisation, efficacité et tolérance (ECUP4)

IF 2.8 4区医学 Q2 CLINICAL NEUROLOGY

Revue neurologique Pub Date : 2025-03-18 DOI:10.1016/j.neurol.2025.01.069

Jérôme De Sèze , Caroline Papeix , David-Axel Laplaud , Emmanuelle Leray , Mickaël Piotaix , Ekbel Amri , Jean-Christophe Delain , Hélène Zephir , Romain Marignier , l’ensemble du groupe NOMADMUS

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Abstract

Introduction

Éculizumab, un anticorps monoclonal humanisé ciblant la protéine C5 du complément, a été approuvé pour le traitement de la NMOSD chez les patients adultes positifs pour l’anticorps anti-aquaporine-4 (AQP4).

Objectifs

L’objectif principal de cette étude est de décrire dans les conditions d’utilisation d’Éculizumab chez les patients adultes atteints d’une NMOSD, l’efficacité et la tolérance du traitement en vie réelle.

Méthodes

Il s’agit d’une étude observationnelle, prospective, longitudinale et multicentrique menée en France chez les patients adultes atteints de NMOSD et traités par Éculizumab. L’étude est menée en partenariat avec la cohorte NOMADMUS (OFSEP) pour laquelle 32 centres participent. La période d’inclusion est de 36 mois avec un suivi qui commence à l’initiation d’Éculizumab et allant de 2 à 5 ans. Les résultats intermédiaires sont collectés sur la période de juin 2021 à juin 2024.

Résultats

Dans cette étude, 25 patients ont été inclus dont 19 avec au moins une évaluation dans les 6 mois après l’initiation. Au cours des 24 mois précédant l’inclusion le taux annualisé de poussées (TAP) était de 2,26. Au cours du suivi, le TAP était de 0 avec une médiane de suivi de 18,3 mois. Aucun patient n’a eu d’infection à méningocoque, 63 % des patients recevaient une antibioprophylaxie et 68 % vaccinés avant la mise sous Eculizumab.

Discussion

Ces résultats sont issus des premières données en vie réelle évaluant l’utilisation d’Éculizumab en France. Au cours de l’exposition à l’Éculizumab aucune poussée n’a été identifiée chez les patients inclus dans cette étude. L’Éculizumab était bien toléré et aucun cas d’infection à méningocoque n’a été signalé à la date de cette analyse intermédiaire.

Conclusion

Ces résultats en vie réelle sont cohérents avec les données cliniques établis de l’Éculizumab dans l’étude PREVENT sur l’efficacité et la bonne tolérance du médicament.

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法国使用Eculizumab治疗视神经脊髓炎（NMOSD）的实际数据：使用方法、疗效和耐受性（ECUP4）

IntroductionEculizumab是一种靶向补体C5蛋白的人源化单克隆抗体，已被批准用于抗水嘌呤-4抗体（AQP4）阳性成人患者的NMOSD治疗。本研究的主要目的是描述Eculizumab在成人NMOSD患者中使用的条件下，在现实生活中治疗的有效性和耐受性。这是一项在法国进行的观察性、前瞻性、纵向和多中心的研究，研究对象是接受Eculizumab治疗的成人NMOSD患者。这项研究是与NOMADMUS队列（OFSEP）合作进行的，有32个中心参与。纳入期为36个月，随访时间为2 - 5年，中期结果收集于2021年6月至2024年6月期间。结果本研究包括25例患者，其中19例在开始后6个月内至少进行了评估。在纳入前的24个月，年化暴发率（APR）为2.26。随访时，APR为0，中位随访时间为18.3个月。没有患者出现脑膜炎球菌感染，63%的患者接受了抗生素预防，68%的患者在使用Eculizumab之前接种了疫苗。讨论这些结果来自于评估法国Eculizumab使用情况的第一个现实生活数据。在接触Eculizumab期间，本研究中未发现患者出现暴发。Eculizumab耐受性良好，在进行中期分析时没有脑膜炎球菌感染的报告。结论：这些现实生活中的结果与在PREVENT研究中从Eculizumab获得的关于药物疗效和良好耐受性的临床数据一致。

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Revue neurologique 医学-临床神经学

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55 days

期刊介绍： The first issue of the Revue Neurologique, featuring an original article by Jean-Martin Charcot, was published on February 28th, 1893. Six years later, the French Society of Neurology (SFN) adopted this journal as its official publication in the year of its foundation, 1899. The Revue Neurologique was published throughout the 20th century without interruption and is indexed in all international databases (including Current Contents, Pubmed, Scopus). Ten annual issues provide original peer-reviewed clinical and research articles, and review articles giving up-to-date insights in all areas of neurology. The Revue Neurologique also publishes guidelines and recommendations. The Revue Neurologique publishes original articles, brief reports, general reviews, editorials, and letters to the editor as well as correspondence concerning articles previously published in the journal in the correspondence column.