Données de vie réelle relatives à l’utilisation d’Éculizumab dans la prise en charge des maladies du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) en France : modalités d’utilisation, efficacité et tolérance (ECUP4)

Abstract

Introduction

Éculizumab, un anticorps monoclonal humanisé ciblant la protéine C5 du complément, a été approuvé pour le traitement de la NMOSD chez les patients adultes positifs pour l’anticorps anti-aquaporine-4 (AQP4).

Objectifs

L’objectif principal de cette étude est de décrire dans les conditions d’utilisation d’Éculizumab chez les patients adultes atteints d’une NMOSD, l’efficacité et la tolérance du traitement en vie réelle.

Méthodes

Il s’agit d’une étude observationnelle, prospective, longitudinale et multicentrique menée en France chez les patients adultes atteints de NMOSD et traités par Éculizumab. L’étude est menée en partenariat avec la cohorte NOMADMUS (OFSEP) pour laquelle 32 centres participent. La période d’inclusion est de 36 mois avec un suivi qui commence à l’initiation d’Éculizumab et allant de 2 à 5 ans. Les résultats intermédiaires sont collectés sur la période de juin 2021 à juin 2024.

Résultats

Dans cette étude, 25 patients ont été inclus dont 19 avec au moins une évaluation dans les 6 mois après l’initiation. Au cours des 24 mois précédant l’inclusion le taux annualisé de poussées (TAP) était de 2,26. Au cours du suivi, le TAP était de 0 avec une médiane de suivi de 18,3 mois. Aucun patient n’a eu d’infection à méningocoque, 63 % des patients recevaient une antibioprophylaxie et 68 % vaccinés avant la mise sous Eculizumab.

Discussion

Ces résultats sont issus des premières données en vie réelle évaluant l’utilisation d’Éculizumab en France. Au cours de l’exposition à l’Éculizumab aucune poussée n’a été identifiée chez les patients inclus dans cette étude. L’Éculizumab était bien toléré et aucun cas d’infection à méningocoque n’a été signalé à la date de cette analyse intermédiaire.

Conclusion

Ces résultats en vie réelle sont cohérents avec les données cliniques établis de l’Éculizumab dans l’étude PREVENT sur l’efficacité et la bonne tolérance du médicament.