Amélioration de la fonction des petites voies aériennes chez les enfants atteints de mucoviscidose traités par la triple combinaison elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor : résultats d’une étude observationnelle multicentrique en vie réelle

Abstract

Contexte et objectifs

Peu de données existent en vie réelle sur les effets de l’elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor (ETI) sur l’inhomogénéité de ventilation et sur la fonction des petites voies aériennes. L’étude a pour objectif d’évaluer l’effet de l’ETI sur les petites voies aériennes, en utilisant différents paramètres fonctionnels respiratoires : rinçage en cycles respiratoires multiples (RCM), spirométrie et pléthysmographie.

Méthodes

Il s’agit d’une étude de cohorte observationnelle, multicentrique, prospective. 176 patients atteints de mucoviscidose entre 6 et 18 ans ont été inclus, et traités par Kaftrio® pendant un an.

Résultats et discussion

Après 12 mois de traitement, nous observons une diminution significative de l’ICP2,5 de −1,73 ± 1,80 (p < 0,0001) et une augmentation du VEMS de 14 % ± 15 (p < 0,0001). Nous avons observé une amélioration significative de la fonction des petites voies aériennes avec une amélioration du Scond/VT (−0,02 ± 0,06, p < 0,0001), une augmentation du DEM25-75 (+21 % ± 24, p < 0,0001), une diminution du VR (−37 % ± 60, p < 0,001), une diminution de la CRF obtenue par pléthysmographie (−9 % ± 10, p < 0,0001) et une diminution du rapport VR/CPT (−38 % ± 54, p < 0,0001). Nous avons enfin observé une diminution du piégeage gazeux estimé par la différence entre les CRF mesurées par pléthysmographie et par RCM.

Conclusions

Nous avons démontré dans une large cohorte d’enfants de plus de 6 ans une amélioration significative de l’ICP2,5 un an après la mise sous ETI, ainsi qu’une amélioration significative du piégeage gazeux et de la fonction des petites voies aériennes, mise en évidence par l’amélioration du VR, DEM25-75 et du Scond/VT.