[N-Acetylcysteine (NAC) for Retinitis pigmentosa].

IF 0.8 4区 医学 Q4 OPHTHALMOLOGY
Klinische Monatsblatter fur Augenheilkunde Pub Date : 2025-03-01 Epub Date: 2025-01-26 DOI:10.1055/a-2525-4419
Kristina Pfau, Josep Callizo, Petra Rossouw, Chrysoula Gabrani, Frank Holz, Peter Charbel Issa, Ulrich Kellner, Rupert Strauss, Laura Kühlewein, Katarina Stingl, Nicolas Feltgen, Maximilian Pfau
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Abstract

Retinitis pigmentosa (RP) is a genetically mediated degenerative retinal disease that leads to progressive photoreceptor degeneration and, ultimately, blindness. Oxidative stress plays a central role in the pathogenesis of RP. This study examines the effect of N-acetylcysteine (NAC), an antioxidant and glutathione precursor, on the disease progression in RP patients. NAC can reduce oxidative stress in the retina and has shown potential neuroprotective effects in preclinical models. Initial clinical studies indicate improvements in visual acuity and macular function with NAC therapy, though no structural changes have yet been demonstrated. The ongoing multicentre Phase III trial "NAC Attack" aims to evaluate the long-term efficacy and safety of NAC in RP.

n -乙酰半胱氨酸(NAC)与色素性视网膜炎有关。
色素性视网膜炎(RP)是一种遗传介导的退行性视网膜疾病,可导致进行性光感受器变性,最终导致失明。氧化应激在RP的发病机制中起核心作用。本研究探讨了抗氧化剂和谷胱甘肽前体n -乙酰半胱氨酸(NAC)对RP患者疾病进展的影响。NAC可以减少视网膜的氧化应激,并在临床前模型中显示出潜在的神经保护作用。初步临床研究表明,NAC治疗可改善视力和黄斑功能,但尚未证实结构改变。正在进行的多中心III期临床试验“NAC攻击”旨在评估NAC治疗RP的长期疗效和安全性。
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