Elexacaftor, Tezacaftor et Ivacaftor : évaluation de l’efficacité immédiate par spirométrie à domicile

Abstract

Introduction

Lors de l’initiation d’une trithérapie combinant elexacaftor, tezacaftor et ivacaftor (ETI) auprès de patients atteints de mucoviscidose, peu de données concernant les 2 premières semaines de traitement sont disponibles.

Méthodes

Dans cette étude prospective (NCT05599230), 20 patients âgés d’au moins 12 ans ont été recrutés lors de l’initiation du traitement. Une spirométrie à domicile (MIR Spirobank®) a été réalisée durant les 3 jours précédant le traitement puis quotidiennement pendant 14 jours, ainsi qu’un score de symptômes respiratoires (SSR) et un journal des événements vécus par chaque patient.

Résultats

L’âge moyen (± DS) des 20 patients était de 29,4 (± 11,1) ans et le VEMS moyen de 84,2 % (± 17,7). Par rapport à la moyenne des 3 jours précédant le traitement, l’amélioration du VEMS était significative à partir du 6^e jour (J6). Le SSR se détériorait significativement à J1 (p < 0,05), puis s’améliorait à partir du J6. La qualité des mesures du VEMS à domicile était élevée (grade A : 81,2 %).

Conclusions

Lors d’un traitement par ETI, les bénéfices respiratoires ont été significatifs à partir du J6. Les effets secondaires cliniques perçus par le patient sont survenus au cours des 4 premiers jours de traitement.

Introduction

Following two weeks of application of the triple combination therapy of Elexacaftor (E), Tezacaftor (T), and Ivacaftor (I) known as ETI, substantial pulmonary improvement in patients with cystic fibrosis is well-documented. However, few detailed data are available on the action of this treatment over the course of these first 14 days.

Methods

In this prospective study (NCT05599230), 20 patients aged ≥ 12 years, all of them eligible for ETI, were recruited at the initiation of treatment. Home spirometry (MIR Spirobank®) was performed during the three days preceding the start of treatment and then daily for 14 days, while a respiratory symptom score (RSS) was calculated and a log maintained concerning the events experienced by each patient.

Results

Mean age (± SD) of the 20 patients was 29.4 (± 11.1) years, mean FEV1 was 84.2% (± 17.7), and the mean BMI z-score was 0.18 (± 0.82). Thirteen of them were already on modulators. When compared to the average scores recorded for the three days preceding the start of treatment, FEV1 improvement became significant from the 6th day (D6). After having significantly worsened on D1 (P < 0.05), the RSS improved from D6 onwards. The quality of home FEV1 measurements was high (grade A: 81.2%).

Conclusions

Under ETI treatment, respiratory benefits were significant from D6. The side effects most commonly perceived by the patients occurred during the first four days of treatment. While daily monitoring of home spirometry could indeed be a valuable tool in follow-up of patients with cystic fibrosis, its administration requires suitable and sustained training.