L’expérience française des bisphosphonates (BPs) dans l’ostéomyélite chronique multifocale récurrente (OCMR) chez l’enfant : une cohorte de 30 patients suivis sur une moyenne de 4 ans

Abstract

Introduction

L’ostéomyélite chronique multifocale récurrente (OCMR) est une maladie inflammatoire rare, traitée en première intention par des anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS). En cas de résistance aux AINS, les anti-TNF-α et bisphosphonates (BPs) sont utilisés, malgré l’absence d’autorisation de mise sur le marché (AMM) pour cette indication. Cette étude vise à évaluer la réponse clinicobiologique et radiologique aux BPs à 12 ± 3 mois et lors de la dernière visite de suivi, et à identifier des facteurs prédictifs de réponse. L’évaluation de la tolérance des BPs constitue un objectif secondaire.

Matériels et méthodes

Il s’agit d’une étude rétrospective monocentrique menée chez des enfants (< 16 ans) atteints d’OCMR et suivis au CHU Kremlin-Bicêtre entre 2010 et 2023. Les données clinicobiologiques, radiologiques et thérapeutiques ont été recueillies lors de l’introduction des BPs (T1), à 12 ± 3 mois (T2), et à la dernière visite de suivi (T3). La rémission complète était définie par l’absence de douleur, de syndrome inflammatoire et de lésions IRM. Une analyse multivariée a été réalisée pour identifier les facteurs prédictifs de réponse aux BPs (Tableau 1 et Tableau 2).

Résultats

Trente patients (âge moyen 10,9 ans ; ratio F/G = 1,73 : 1) ont été inclus. La plupart (80 %) présentaient des douleurs inflammatoires touchant principalement les membres inférieurs (66,7 %) et le rachis (40 %), avec en moyenne 2,7 localisations. Neuf patients (30 %) présentaient des fractures vertébrales. À T2, 15 % des patients étaient en rémission complète, taux qui augmentait à 33,3 % à T3. Toutefois, une amélioration significative de l’intensité de la douleur a été observée à T2 et T3, avec une rémission clinique totale chez 46,7 % des patients à T2 et 66,7 % à T3. Les IRM n’ont pas montré de diminution notable des lésions. En analyse multivariée, le nombre de cures de BPs était lié à une réduction de la douleur et du syndrome inflammatoire, mais pas à une diminution des lésions IRM. Les effets secondaires comprenaient un syndrome pseudo-grippal et une hypocalcémie asymptomatique.

Discussion

Notre cohorte, la plus large en France sur l’OCMR, confirme l’efficacité des BPs sur la douleur, comme démontré dans d’autres maladies telles que l’ostéogenèse imparfaite et la maladie de Paget. De plus, des études de cohortes rétrospectives sur l’OCMR ont également montré une efficacité sur la douleur [1], mais avec des durées de suivi plus courtes, généralement entre (15–52) mois. Cependant, les résultats radiologiques restent variables [1], [2]. La comparaison entre études est compliquée par l’absence de critères d’activité standardisés et des schémas thérapeutiques non homogènes. Bien que notre étude apporte des données précieuses, ses limites incluent son caractère rétrospectif et l’absence de groupe contrôle, ce qui doit être pris en compte dans l’interprétation des résultats.

Conclusion

Les BPs semblent être indiqués dans le traitement de l’OCMR, particulièrement pour la gestion de la douleur et des fractures vertébrales. Toutefois, leur impact sur les lésions radiologiques reste incertain à long terme, soulevant des questions sur les objectifs thérapeutiques dans le contexte du « treat to target ».