以肾小球内皮细胞为靶标的新型 AAV 向量

基因疗法在临床上的应用越来越广泛，但特异性地输送到肾脏细胞仍然是肾脏病学广泛应用的一个重要障碍。为了测试AAV2-GEC的治疗潜力，研究人员用它携带了编码IdeS的基因，IdeS是化脓性链球菌蛋白酶，能裂解IgG重链。在注射抗肾小球基底膜（GBM）羊血清诱导的肾小球肾炎小鼠模型中，诱导一天后用AAV2-GEC-IdeS治疗具有肾保护作用。与注射了不含 IdeS 的 AAV2-GEC 的对照组小鼠相比，接受治疗的小鼠白蛋白尿较少且持续时间较短，小鼠和绵羊 IgG 在 GBM 上的沉积也较弱。