Aplasies médullaires sévères acquises dans les pays émergents : prise en charge dès l’indication de l’allogreffe de cellules souches hématopoïétiques jusqu’au suivi postgreffe (SFGM-TC)

Abstract

La prise en charge des aplasies médullaires acquises et sévères dans les pays émergents est tributaire des moyens de stratification pronostiques, thérapeutiques et logistiques disponibles. Dans le cadre des treizièmes ateliers d’harmonisation des pratiques de greffe de la Société francophone de greffe de moelle et de thérapie cellulaire (SFGM-TC), le groupe de travail s’est basé sur les données de la littérature et sa propre expérience afin d’élaborer des recommandations concernant la greffe de cellules souches hématopoïétiques dans cette indication. L’accès au prélèvement médullaire, à l’irradiation corporelle totale, et au fichier international de donneurs non apparentés reste très difficile, ce qui justifie l’emploi des cellules souches périphériques, des conditionnements à base de chimiothérapie, et parfois le recours à un donneur alternatif intrafamilial. L’atelier recommande une allocellule souche hématopoïétique géno-identique chez tous les patients âgés de moins de 40 ans atteints d’une aplasie médullaire acquise sévère. Une greffe de fichier peut être aussi envisagée en première ligne chez les sujets de moins de 20 ans. Pour les patients âgés de plus de 40 ans, ou n’ayant pas de donneur Human Leucocyte Antigen (HLA) identique, un traitement combinant ciclosporine, sérum antilymphocytaire (SAL) de cheval, eltrombopag ou ciclosporine eltrombopag est recommandé. Si le SAL de cheval et le eltrombopag ne sont pas disponibles, la greffe de cellules souches hématopoïétiques allogéniques géno-identique peut être indiquée en première ligne chez les patients âgés entre 40–60 ans, en bon performance status (PS). En cas d’échec aux traitements immunosuppresseurs, et aux agonistes de la thrombopoïétine, et en cas d’absence de donneur HLA compatible, les allocellules souches hématopoïétiques haplo-identiques avec un conditionnement de type Baltimore modifié sont recommandées si le patient est éligible.

Management of acquired aplastic anemia (AA) in emerging countries depends on the means of prognostic stratification, treatment and logistics available. During the 13th annual harmonization workshop of the francophone Society of bone marrow transplantation and cellular therapy (SFGM-TC), a designated working group reviewed the literature in order to elaborate unified guidelines for allogeneic hematopoietic cell transplantation (Allo-HCT) in this disease. In terms of practice, the conclusions are as follows; The use of anti-tymocyte globuline (ATG) is mainly from rabbit and very little from horse. Access to bone marrow graft, total body irradiation, and the international unrelated donor registries is limited, which justifies the use of peripheral blood stem cells, chemotherapy-based conditioning, and related alternative donor. The workshop recommends matched sibling allo-HCT in all patients aged less than 40 years with acquired severe or very severe AA. For patients aged over than 40 years, or who lack an HLA-identical donor, treatment with the combination of cyclosporin, horse ATG, eltrombopag or cyclosporine, eltrombopag is recommended. If horse ATG and eltrombopag are not available, matched sibling allo-HCT may be indicated as first-line therapy in patients aged between 40–60 years, and good performance status. Although, in patients who have failed immunosuppressive treatments and thrombopoietin agonists, and in the absence of HLA-matched donor, a haplo-identical allo-HCT with modified Baltimore conditioning is recommended.