从“天使综合征”到早衰症，罕见病背后的药物突破与市场动向

本文是一篇关于罕见病药物研发与市场动态的行业报告摘要。背景方面，文章指出全球已确认的罕见病超过7000种，其中约95%尚无有效疗法，存在巨大的未满足医疗需求，但该市场增长潜力巨大。研究目的上，报告旨在系统分析罕见病行业，为制药领域提供洞察，本文重点聚焦于安格曼综合征、早衰症和法布里病三种具体疾病。结论部分，文章分别梳理了这三种疾病的病理特征、现有疗法及在研药物管线，指出尽管挑战巨大，但基因疗法、碱基编辑等新技术为治疗带来了新希望，同时分析了已上市药物的市场表现，揭示了该领域的创新方向与商业机遇。