大牛刘如谦，最新Nature！

本研究针对由提前终止密码子（PTC）引起的遗传病，提出了一种名为PERT的通用基因疗法。背景方面，人类遗传病中约24%由PTC导致，传统疗法需针对单个突变开发，成本高且覆盖有限。研究目的旨在开发一种疾病无关的通用方案，通过Prime Editing技术将内源tRNA改造为抑制tRNA，实现多病同治。结论显示，经过高通量筛选和工程优化，PERT在细胞和小鼠模型中实现60–80%基因组编辑效率和17–70%酶活性恢复，体内实验证实可逆转多器官病理且长期安全，为数千种PTC相关疾病提供了单剂治疗的临床转化基础。