脂质纳米颗粒-mRNA复合物，登上Natrue Biomedical Engineering！

背景：心力衰竭是全球主要死亡原因，缺乏高效安全的心脏基因递送载体。脂质纳米颗粒作为非病毒载体在mRNA递送中潜力巨大，但存在心脏转染效率低和缺乏有效体外筛选系统的问题。研究目的：开发基于人诱导多能干细胞来源心肌细胞的心脏微生理系统，用于筛选具有高效心脏转染能力的LNP-mRNA复合物，建立可替代动物实验的体外预测平台。结论：成功筛选出2 kDa 10% ADP-LNP配方，在体外和体内实验中均表现出高效心肌细胞转染能力，同时显著降低肝脏摄取，为心脏基因治疗提供了新型载体和筛选策略。