罕见病市场快速发展，谁在抢占先机？深度盘点行业领军者与新秀

本文系统分析了罕见病市场的快速发展趋势，预计到2028年市场收入将增长9%。背景方面，全球药企正积极布局罕见病疗法研发，诺华、罗氏等老牌企业已建立成熟产品线，同时Apellis、PTC Therapeutics等新兴公司通过技术创新推动市场多元化。研究目的旨在梳理行业领军者战略布局，重点分析了罗氏通过收购Spark Therapeutics推进基因疗法、辉瑞350万美元基因疗法获批等典型案例，并展示企业通过并购与合作扩大治疗领域的模式。结论指出，罕见病治疗正从传统药物向基因疗法等创新技术转型，单基因缺陷疾病的基因修正疗法成为行业新焦点，未来市场竞争将围绕技术突破与全球化布局展开。